"We're on the ball" - Nuovi farmaci e nuove indicazioni

A cura di Marco Sposito , Verona  Nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato con alterazioni di EGFR, amivantamab, anticorpo bispecifico diretto contro EGFR e MET, è stato recentemente approvato in combinazione con chemioterapia in due setting clinici distinti: in prima linea in pazienti con inserzioni dell’esone 20 di EGFR e in pazienti in progressione dopo osimertinib...

A cura di Marco Sposito , Verona  Nel carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato con mutazioni comuni di EGFR, ovvero delezione dell’esone 19 o mutazione L858R, è disponibile una nuova opzione di prima linea basata sulla combinazione di amivantamab e lazertinib. Si tratta di una strategia target e chemio-free, che agisce in modo complementare sul pathway di EGFR, con l’obiettivo di intensi...

A cura di Claudia Airaghi , Milano   L’immunoterapia con inibitori dei checkpoint immunitari ha rivoluzionato il trattamento di numerose neoplasie solide. Una delle novità più recenti riguarda tislelizumab, un anticorpo monoclonale anti-PD-1 che ha ottenuto approvazione e rimborsabilità in Italia per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule, del carcinoma squamoso dell’esofago...

A cura di Virginia Miele , Milano  In Italia, il carcinoma del colon-retto rappresenta la seconda neoplasia più frequente per incidenza, con circa 50.000 nuove diagnosi ogni anno. Di questi, circa il 15% dei casi in fase iniziale o localmente avanzata e un 4-5% circa delle forme metastatiche presenta è caratterizzata da instabilità dei microsatelliti (MSI-H) o deficit del sistema di mismatch repai...

A cura di Davide Smussi , Brescia   Il carcinoma del rinofaringe, o nasofaringe, è una neoplasia rara nei Paesi occidentali, con circa 400 nuovi casi all’anno in Italia, ma molto più frequente in Estremo Oriente. Questa differenza epidemiologica sembra legata a varianti dei geni di istocompatibilità che interagiscono con il principale fattore di rischio della malattia, ossia il virus di Epstein-Ba...

A cura di Benedetta Tinterri (MI) Oggi parliamo di una novità importante per il tumore della mammella in fase precoce. In Italia è stata approvata la rimborsabilità di ribociclib, in associazione a un inibitore dell’aromatasi, come trattamento adiuvante per pazienti con carcinoma mammario HR+ / HER2-. La decisione è contenuta nella determina AIFA Pres/204/2026, operativa dal 7 marzo 2026 tramite r...

A cura di Claudia Airaghi, Milano Negli ultimi anni l’immunoterapia ha rivoluzionato il trattamento di numerosi pazienti. Una recente e importante innovazione riguarda la formulazione sottocutanea del farmaco nivolumab, un anticorpo monoclonale anti-PD-1 utilizzato nel trattamento di diversi tumori solidi. Con la Determina AIFA n. 207/2026, pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 6 marzo 2026, è stata...

A cura di Eleonora Lai (TV) Oggi parliamo di una grande novità nell’ambito dei carcinomi uroteliali: in data 3 febbraio 2026, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha riconosciuto la rimborsabilità in Italia della combinazione tra enfortumab vedotin e pembrolizumab per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico Dal punto di vista farmacologico...

A cura di Giuseppe Migliaccio (MI)   Il carcinoma squamoso del canale anale rappresenta una patologia rara con un’elevata necessità di nuove opzioni terapeutiche, soprattutto nelle fasi avanzate o metastatiche. Il trattamento sistemico di prima linea è rappresentato dalla chemioterapia a base di platino, al cui fallimento, tuttavia, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate, con benefici m...

A cura di Valentina Daprà , Milano Attualmente, la chemioterapia perioperatoria secondo lo schema FLOT rappresenta lo standard di cura per i pazienti affetti da adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea resecabile. Nonostante questo approccio, i tassi di recidiva e progressione restano elevati, rendendo necessaria l’introduzione di nuove strategie terapeutiche. Al congresso ASCO 202...

A cura di Eleonora Lai, Castelfranco Veneto  Oggi ci focalizziamo sullo sviluppo clinico e regolatorio di erdafitinib nel contesto del carcinoma uroteliale avanzato o metastatico. Questa molecola è indicata nei pazienti adulti con tumore uroteliale caratterizzato dalla presenza di alterazioni selezionate del gene FGFR3, e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia , tra cui un...

A cura di Monica Variolo , Milano Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del 24 novembre 2025, è stata approvata la rimborsabilità (già anticipata lo scorso luglio) attraverso l’inserimento nell’elenco dei farmaci erogabili ai sensi della legge 648/96 di Nivolumab e Ipilimumab in associazione per il trattamento neoadiuvante dei pazienti affetti da melanoma stadio terzo macroscopicamente eviden...

A cura di Valentina Daprà , Milano Per i pazienti con carcinoma colorettale metastatico, la chemioterapia a base di fluoropirimidine rappresenta uno dei pilastri delle linee di trattamento. Tuttavia, una quota non trascurabile di pazienti sviluppa tossicità significative legate a 5-fluorouracile o capecitabina, come sindrome mano-piede o cardiotossicità severa, che impongono la sospensione o la mo...

A cura di Massimiliano Grassi , Genova  Il sarcoma alveolare delle parti molli è un raro sottotipo di sarcoma, con un alto potenziale metastatico, che colpisce prevalentemente adolescenti e giovani adulti. Per i pazienti affetti da questo sarcoma le opzioni terapeutiche sono rimaste per anni limitate, essendo tumori resistenti ai trattamenti con i chemioterapici convenzionali. Dal 14 marzo 2025, è...

A cura di Monica Variolo, Milano   Con la determina del 07-10-2025 , AIFA ha reso rimborsabile il medicinale retifanlimab, impiegato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel (MCC) recidivato localmente avanzato non resecabile né candidabile a radioterapia. Retifanlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore PD-1,...

A cura di Valentina Daprà (MI)  Per i pazienti con adenocarcinoma colorettale metastatico in progressione dopo almeno tre linee di trattamento – inclusi fluoropirimidine, oxaliplatino, irinotecano, anti-VEGF e anti-EGFR, e almeno uno tra TAS-102 o regorafenib – le opzioni terapeutiche erano fino a oggi molto limitate. Dal 18 giugno 2025 è finalmente disponibile e rimborsato AIFA fruquintinib per i...

A cura di Rita Balsamo (MI)  Il colangiocarcinoma è una neoplasia rara, ma la sua incidenza è in costante crescita. Nel 70% dei casi, la diagnosi avviene in fase avanzata, quando l’approccio chirurgico, unica possibilità curativa, non risulta piu’ attuabile. Per questo motivo, è essenziale disporre di terapie efficaci per il trattamento della malattia in stadio avanzato. Attualmente, il trattament...

A cura di Marco Sposito (VR)  Attualmente, il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule resecabile sta vivendo una vera e propria rivoluzione terapeutica, grazie all’introduzione dell’immunoterapia anche nel setting perioperatorio. Tra le nuove strategie disponibili, pembrolizumab in associazione a chemioterapia contenente platino come trattamento neoadiuvante e successivamente in...

A cura di Ilaria Zampiva (PD)  I pazienti affetti da carcinoma renale operati radicalmente hanno tassi di ricaduta che si aggirano attorno al 30%. Negli anni furono diverse le molecole testate nel setting adiuvante per tumore del rene, di cui solo sunitinib aveva dimostrato un vantaggio in disease free survival, mentre nessuna di queste ha portato a un beneficio in termini di sopravvivenza. Unica...

A cura di Fabio Canino (MO)   Negli ultimi anni, l’avvento dei CDK4/6 inhibitors in associazione alla terapia endocrina e un numero sempre maggiore di trattamenti target in presenza di specifiche mutazioni, hanno sensibilmente migliorato gli outcomes delle pazienti affette da carcinoma mammario avanzato a recettori ormonali positivi ed HER2 negativo. Tuttavia, l’instaurarsi dell’endocrino-resisten...

A cura di Fabio Canino (MO)  Da alcuni anni, la possibilità di associare gli immune-checkpoint inhnibitors alla chemioterapia di I linea, ha migliorato gli outcomes nelle pazienti con carcinoma mammario triplo negativo metastatico ed espressione positiva di PDL1. Tuttavia, in assenza di mutazioni di BRCA1 e 2, la mono-chemioterapia restava l’unica chance terapeutica nelle linee successive, con sop...

A cura di Valentina Daprà, Milano  L’impiego della chemioimmunoterapia in prima linea nel trattamento dei tumori gastrici e della giunzione gastroesofagea è ormai una strategia consolidata. In questo setting, è recentemente giunta la rimborsabilità AIFA di pembrolizumab in associazione a chemioterapia con fluoropirimidine e platino, offrendo una nuova opportunità terapeutica per un numero più ampi...

A cura di Valentina Daprà , Milano  L'immunoterapia sta aprendo nuove opportunità nel trattamento del carcinoma gastrico avanzato e della giunzione gastro-esofagea HER2 positivo.  La combinazione di pembrolizumab, trastuzumab e chemioterapia, supportata da razionali pre-clinici, crea sinergia e potenzia la risposta immunitaria attivando le cellule T e stimolando la citotossicità anticorpo-dipenden...

A cura di I laria Zampiva (PD)  Circa il 15% dei Pazienti affetti da adenocarcinoma prostatico resistente alla castrazione (CRPC) hanno una mutazione di BRCA1/2, che determina una ridotta sopravvivenza e una ridotta risposta agli ARSi, rispetto ai tumori wild type.  L’efficacia dei PARP-inibitori in questa popolazione è supportata da diversi studi, primo fra tutti lo studio PROfound che ha portato...

A cura di Rita Balsano (MI)   Il colangiocarcinoma è un tumore raro ma in netto aumento di incidenza, viene diagnosticato in fase avanzata nel 70% dei casi, quando l’approccio chirurgico, unico trattamento curativo, non è più praticabile. Pertanto, è fondamentale disporre di opzioni terapeutiche efficaci per il trattamento della malattia in fase avanzata. Il trattamento di scelta di prima linea ne...