"We're on the ball" - Nuovi farmaci e nuove indicazioni

A cura di Alessandro Bertocchi (MI)  Il mesotelioma maligno è un raro tumore che nasce dalle cellule del mesotelio e la cui istologia più comune è quella epitelioide. Questo colpisce prevalentemente la pleura e l’esposizione respiratoria alle fibre di asbesto è il fattore di rischio tradizionalmente associato. Al momento della diagnosi questa neoplasia viene distinta in resecabile o non resecabile...

A cura di Monica Variolo (MI)   I pazienti affetti da melanoma in stadio IIIb, IIIc, IIId resecabile, ossia con presenza di malattia in almeno 2 linfonodi, senza evidenza di metastasi a distanza, a oggi sono candidati a intervento chirurgico e a seguire, a trattamento adiuvante. Questi pazienti presentano un alto rischio di recidiva di malattia locale e a distanza. Recentemente, basandosi sul mecc...

A cura di Valentina Daprà , Milano  Tradizionalmente, i pazienti con adenocarcinoma del colon nelle linee avanzate avevano opzioni limitate, come trifluridina/tipiracil o regorafenib in monoterapia, terapie target o strategie di rechallenge, con benefici complessivamente modesti. Dal 14 febbraio 2025 però AIFA ha stabilito la rimborsabilità di trifluridina/tipiracile in associazione a bevacizumab...

A cura di Roberta Fazio , Milano  La scelta della terapia di prima linea per il melanoma avanzato rappresenta una sfida. I dati più recenti suggeriscono che l’immunoterapia, soprattutto la combinazione di diverse classi di inibitori dei checkpoint immunologici, come nivolumab (anti-PD-1) + ipilimumab (anti-CTLA-4), rappresenta il trattamento più efficace, anche nei pazienti BRAF mutati, al prezzo...

A cura di Sara Farinatti , Milano  Il tumore miofibroblastico infiammatorio (TMI) rappresenta un gruppo eterogeneo di patologie rare, a eziologia incerta, la cui diagnosi istologica risulta spesso insidiosa e per cui, al di là della chirurgia, non esistono reali strategie terapeutiche efficaci ed approvate. L’evidenza di alterazioni a carico della chinasi del linfoma anaplastico (ALK) viene a supp...

A cura di Erika Stucchi , Milano  Il carcinoma anaplastico della tiroide costituisce il 3% tutti i carcinomi tiroidei. È un tumore aggressivo a prognosi infausta, che per definizione risulta al IV stadio alla diagnosi. I carcinomi anaplastici sono tumori molto complessi dal punto di vista genetico; infatti circa la metà presentano da 4 a 6 mutazioni driver quali BRAF, NTRK, RET ed ALK. Molti inolt...

A cura di Giulia Tesini (MI)  Sino a oggi, l’unica terapia a bersaglio molecolare disponibile in Italia per pazienti affetti da colangiocarcinoma avanzato con fusione o riarrangiamento di FGFR2 è stata pemigatinib. Il primo agosto 2024 futibatinib ha ottenuto la rimborsabilità da parte di AIFA per il trattamento di pazienti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico, con fusione o ria...

A cura di Valentina Daprà , Milano Negli ultimi anni, il panorama terapeutico del tumore gastrico ha visto significativi sviluppi grazie alla ricerca di nuovi target molecolari e l’introduzione di terapie mirate. Un esempio innovativo in questo campo è rappresentato da zolbetuximab , un anticorpo monoclonale che agisce contro la claudina 18.2 (CLDN18.2), una proteina altamente espressa in molte fo...

A cura di Fabio Catalano (GE) In passato i pazienti affetti da tumore della prostata metastatico ormono-sensibile ad alto volume, se “fit” per ricevere chemioterapia, venivano trattati con l’associazione di terapia androgeno-deprivativa (ADT) e il chemioterapico docetaxel, in base ai risultati dello studio CHAARTED. Per tutti gli altri pazienti l’unica opzione terapeutica era rappresentata dalla s...

A cura di Luca Pasqualin (VR)  Il tumore del polmone con mutazione KRAS G12C, che colpisce circa l’11% dei pazienti affetti da tumore del polmone non a piccole cellule, rappresenta a oggi una realtà con peculiarità clinico-patologiche rispetto ad altre alterazioni driver. Anche in questo contesto, l’avvento di farmaci inibitori tirosin-chinasici (TKI) ha portato a un miglioramento della sopravvive...

A cura di Giulia Tesini (MI)  Per quasi 20 anni, il cardine della terapia sistemica di I linea per l’epatocarcinoma avanzato o non resecabile è stato rappresentato dagli inibitori delle tirosin-chinasi, in particolare sorafenib e, più recentemente, lenvatinib.  Negli ultimi anni, schemi terapeutici comprendenti farmaci immunoterapici hanno dimostrato un beneficio in sopravvivenza; il primo a esser...

A cura di Valentina Zanuso (MI)  Il carcinoma delle vie biliari rappresenta un gruppo eterogeneo di patologie che comprende il colangiocarcinoma intra ed extraepatico, il carcinoma della colecisti e dell’ampolla di Vater. Viene generalmente diagnosticato in stadio avanzato e l’associazione di cisplatino e gemcitabina ha rappresentato lo standard di cura nell’ultimo decennio. L’immunoterapia ha cam...

A cura di Chiara Benvenuti Il termine HER2-low identifica un sottogruppo di carcinomi mammari (circa il 60% nel setting avanzato), che presenta un’espressione della proteina HER2 valutata con score 1+ o 2+ in immunoistochimica, in assenza di amplificazione genica documentata con metodica FISH. Trastuzumab deruxtecan è un anticorpo farmaco coniugato anti-HER2 di nuova generazione che è in grado di...

A cura di Annalice Gandini Il 20 dicembre 2023 è stata registrata la rimborsabilità dell’anticorpo coniugato trastuzumab-deruxtecan per pazienti affetti da adenocarcinoma dello stomaco o della giunzione gastroesofagea avanzato HER2-positivo che abbiano ricevuto un precedente regime a base di trastuzumab. L’approvazione è basata sui dati dei trial DESTINY-Gastric 01 e 02, che includevano rispettiva...

A cura di Daprà Valentina e Zanuso Valentina L’adenocarcinoma del pancreas è una neoplasia aggressiva con una sopravvivenza a 5 anni inferiore al 5%. È generalmente diagnosticato in fase avanzata e la chemioterapia rappresenta l’unico trattamento disponibile. Attualmente i regimi standard in prima linea sono gemcitabina-nabpaclitaxel e FOLFIRINOX. Tuttavia, la progressione è inevitabile e le armi...

A cura di Lorenzo Belluomini Fino a oggi, lo standard di trattamento dei pazienti affetti da tumore del polmone non a piccole cellule avanzato con traslocazione di ALK è stato rappresentato da un trattamento di prima linea con inibitori di ALK di seconda generazione, alectinib e brigatinib. Il 04 Dicembre 2023 è stata approvata la rimborsabilità in prima linea di lorlatinib, un inibitore di ALK te...

A cura di Annalice Gandini A seguito della pubblicazione in gazzetta ufficiale del 31 luglio 2023, nivolumab è ora rimborsato in prima linea in associazione a chemioterapia nei pazienti affetti da carcinoma squamoso e adenosquamoso dell’esofago. L’approvazione giunge a seguito dei risultati del trial di fase 3 CHECKMATE 648, in cui pazienti affetti da carcinoma squamoso o adenosquamoso dell’esofag...

A cura di Valentina Daprà , Roberta Fazio Il trattamento cardine dei tumori stromali gastrointestinali (GIST) metastatici o non resecabili è rappresentato dagli inibitori della tirosin-chinasi (TKI). Sono attualmente disponibili 4 TKI attivi contro le principali mutazioni a carico di KIT o di PDGFRA: imatinib in prima linea, sunitinib per la seconda linea, regorafenib in terza linea e avapritinib...

A cura di Annalice Gandini Il 18 luglio 2023 sono state pubblicate in gazzetta le rimborsabilità di pembrolizumab in monoterapia nei tumori solidi caratterizzati da instabilità dei microsatelliti (MSI-H) o deficit del mismatch repair (dMMR). Pembrolizumab è ora rimborsato nei pazienti dMMR – MSI affetti da: carcinoma del colon-retto, endometrio, stomaco, intestino tenue, vie biliari in progression...

A cura di Andrea Boutros I pazienti con melanoma in stadio IIB e IIC operato, ossia con linfonodo sentinella negativo, hanno un rischio di recidiva locale e a distanza relativamente elevato, specie se paragonato a quello dei pazienti con melanoma in stadio III (cioè con linfonodi positivi). Tuttavia, per questo gruppo di pazienti, non era ancora disponibile a oggi un trattamento adiuvante approvat...

A cura di Silvia Puglisi Sulla base dei risultati positivi ottenuti in altri tipi di neoplasie, anche nel tumore della cervice uterina sono stati condotti numerosi studi volti a valutare l'efficacia dell'immunoterapia, inizialmente come monoterapia e successivamente in combinazione. Ad ASCO 2023, sono stati presentati i dati maturi di OS dello studio KEYNOTE 826. Con un follow-up mediano di 40 mes...

A cura di Silvia Puglisi L’incidenza dei tumori della cervice uterina rimane alta a dispetto dell'implementazione di programmi di screening e la vaccinazione per HPV. Nonostante bevacizumab sia disponibile in prima linea in associazione alla chemioterapia, la maggioranza delle pazienti manifesta comunque progressione e le successive opzioni terapeutiche risultavano fino ad oggi limitate. Nello stu...

A cura di Flavia Jacobs Il tumore mammario triplo negativo rappresenta circa il 15% di tutti i casi di carcinoma mammario ed è caratterizzato da una natura aggressiva e da limitate opzioni terapeutiche, ma recenti progressi nel campo dell’immunoterapia hanno mostrato risultati promettenti. il 10 luglio 2023, l'AIFA ha determinato la rimborsabilità di pembrolizumab più chemioterapia per il trattame...

A cura di Michela Bartolini Nei pazienti con carcinoma dell’esofago e della giunzione gastro-esofagea in fase metastatica il trattamento chemioterapico con fluoropirimidine e derivati del platino rappresenta lo standard di trattamento di prima linea. Recenti miglioramenti riguardano prevalentemente nuove terapie target e l’immunoterapia. Il 10 luglio 2023 AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di p...

A cura di Fabio Catalano Per molti anni lo scenario terapeutico del tumore del rene operato è rimasto orfano di trattamenti a intento adiuvante che abbiano dimostrato un beneficio in termini di sopravvivenza globale, e fino a oggi per i pazienti sottoposti a nefrectomia totale o parziale l’unica opzione percorribile era la sorveglianza, con tassi di ricaduta che si aggiravano comunque intorno al 3...